{"id":60928,"date":"2026-04-02T09:01:18","date_gmt":"2026-04-02T13:01:18","guid":{"rendered":"https:\/\/www.noticiasnewswire.com\/?p=60928"},"modified":"2026-04-02T00:35:38","modified_gmt":"2026-04-02T04:35:38","slug":"primera-terapia-financiada-con-fondos-de-los-contribuyentes-de-california","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.noticiasnewswire.com\/es\/primera-terapia-financiada-con-fondos-de-los-contribuyentes-de-california\/","title":{"rendered":"Se aprueba la primera terapia financiada con fondos de los contribuyentes de California para tratar una enfermedad infantil poco frecuente"},"content":{"rendered":"

SOUTH SAN FRANCISCO, CA \u2014 2 de abril de 2026 \u2014 (NOTICIAS NEWSWIRE<\/a>) \u2014 El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) celebra un hito importante en los 21 a\u00f1os de historia de la agencia: la primera terapia aprobada financiada con fondos de los contribuyentes de California. La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado KRESLADI\u2122, una terapia de administraci\u00f3n \u00fanica desarrollada por Rocket Pharmaceuticals, Inc. para tratar la deficiencia grave de adhesi\u00f3n leucocitaria tipo I (LAD-I) en ni\u00f1os que no cuentan con un donante de m\u00e9dula \u00f3sea compatible para un trasplante de c\u00e9lulas madre.<\/p>\n

\u00abCon la primera terapia aprobada por la FDA financiada por el CIRM, estamos cumpliendo nuestro compromiso con los californianos de apoyar el desarrollo de nuevas terapias con c\u00e9lulas madre y terapias g\u00e9nicas que salvan vidas\u00bb, afirm\u00f3 Jonathan Thomas, PhD, JD, presidente y director ejecutivo del CIRM. \u00abAgradecemos a los ciudadanos de California que nos han confiado fondos para financiar terapias como esta, as\u00ed como a los pacientes y a sus familias que han participado en los ensayos cl\u00ednicos que han llevado a este hito. Los participantes de los ensayos cl\u00ednicos son h\u00e9roes cuya valent\u00eda ayuda a toda la comunidad de pacientes a tener acceso a terapias mejoradas.\u201d<\/p>\n

El LAD-I es una enfermedad gen\u00e9tica poco frecuente en la que el sistema inmunitario del ni\u00f1o no puede combatir adecuadamente las infecciones, lo que le pone en riesgo de padecer enfermedades graves. Los ni\u00f1os que padecen esta enfermedad sufren infecciones bacterianas y f\u00fangicas recurrentes y potencialmente mortales que responden mal a los antimicrobianos y requieren hospitalizaciones frecuentes.<\/p>\n

La \u00fanica opci\u00f3n terap\u00e9utica disponible para los ni\u00f1os con LAD-I ha sido el trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea, que conlleva el riesgo de sufrir complicaciones graves a largo plazo. Con KRESLADI, los m\u00e9dicos corrigen el gen defectuoso en las propias c\u00e9lulas madre formadoras de sangre del paciente, lo que ayuda a su organismo a producir gl\u00f3bulos blancos sanos para combatir las infecciones. Al utilizar las propias c\u00e9lulas del paciente, este m\u00e9todo evita las complicaciones propias de un trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea.<\/p>\n

\u00abEl tratamiento aprobado por la FDA para la LAD-I es un gran avance para los californianos que apoyaron la inversi\u00f3n en el potencial de la medicina regenerativa\u00bb, afirm\u00f3 Rosa Canet-Avil\u00e9s, PhD, directora cient\u00edfica del CIRM. \u00abEstamos encantados de que los ni\u00f1os con LAD-I tengan disponible esta nueva opci\u00f3n\u00bb. \u00abEn el futuro, esperamos ver muchas m\u00e1s terapias con c\u00e9lulas madre y terapias g\u00e9nicas aprobadas por la FDA que beneficien a las personas de California y de todo el mundo que no tienen otras opciones\u00bb.<\/p>\n

El CIRM invirti\u00f3 $5,867,085<\/a> para financiar un centro de ensayos cl\u00ednicos de KRESLADI\u2122 en UCLA Mattel Children\u2019s Hospital, dirigido por el Dr. Donald Kohn. El estudio mundial de fase I\/II de KRESLADI\u2122 demostr\u00f3 una tasa de supervivencia del 100 % al a\u00f1o de finalizar el tratamiento en los nueve pacientes incluidos en el ensayo. Los pacientes ten\u00edan entre 5 meses y 9 a\u00f1os de edad y padec\u00edan LAD-I grave; de ellos, seis fueron tratados en el centro de la UCLA financiado por el CIRM; los otros tres pacientes fueron tratados en centros de Londres y Madrid.<\/p>\n

Este hito se produce en un momento en el que el CIRM est\u00e1 trabajando activamente para acelerar el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades raras como la LAD-I a trav\u00e9s de su nuevo programa Aceleraci\u00f3n del tratamiento de enfermedades raras mediante la innovaci\u00f3n y la implementaci\u00f3n de plataformas (Rare Disease Acceleration Through Platform Innovation and Delivery) (RAPID).<\/a> Aunque las enfermedades raras, consideradas individualmente, no afectan a muchas personas, en conjunto afectan a m\u00e1s de 30 millones de personas en los Estados Unidos, de las cuales aproximadamente la mitad son ni\u00f1os peque\u00f1os con una esperanza de vida limitada. Aproximadamente uno de cada diez estadounidenses padece una enfermedad rara, y para el 95 % de ellas no existe ninguna terapia autorizada.<\/p>\n

Este hito es tambi\u00e9n fruto de la red de centros m\u00e9dicos subvencionados por el CIRM, que ofrecen ensayos cl\u00ednicos de terapia celular y g\u00e9nica, as\u00ed como terapias autorizadas, a personas de todo el estado. El exitoso ensayo se llev\u00f3 a cabo en la UCLA en una de estas cl\u00ednicas subvencionadas.<\/p>\n

La aprobaci\u00f3n de KRESLADI es el resultado de a\u00f1os de investigaci\u00f3n cient\u00edfica, ensayos cl\u00ednicos y colaboraci\u00f3n con la comunidad, en la que han participado pacientes, familias, profesionales de la salud, grupos de defensa y organismos reguladores. Al igual que con todos los programas cl\u00ednicos del CIRM, Rocket Pharmaceuticals facilitar\u00e1 el acceso a esta terapia a los habitantes de California. Este requisito forma parte de los esfuerzos continuos del CIRM para garantizar que los californianos se beneficien de las terapias financiadas por el CIRM.<\/p>\n

Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)<\/b>
\nEl Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) es un organismo estatal creado por los votantes de California con el fin de impulsar las terapias con c\u00e9lulas madre y g\u00e9nicas para las personas con necesidades m\u00e9dicas no cubiertas. Desde 2004, los habitantes de California han asignado al CIRM $8.5 mil millones para impulsar descubrimientos prometedores mediante ensayos cl\u00ednicos, para formar profesionales en medicina regenerativa, fortalecer la econom\u00eda biotecnol\u00f3gica del estado y ampliar el acceso a terapias transformadoras. En la actualidad, el CIRM est\u00e1 abriendo nuevos caminos en el desarrollo de terapias y acelerando los avances m\u00e9dicos que cambian vidas, tanto en California como en todo el mundo. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n, visite www.cirm.ca.gov<\/a>.<\/p>\n

\n

CONTACTO:<\/b>
\nAmy Adams
\nDirectora Senior de Comunicaci\u00f3n
\npress@cirm.ca.gov<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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